MLC遺伝子治療薬開発に、3年間で1.8億円の予算がつきました。

令和6年度 ｢再生医療等実用化研究事業｣（臨床開始準備）

https://www.amed.go.jp/koubo/13/01/1301C_00047.html

慶応義塾大学の田中謙二先生に心より感謝申し上げます。

この患者会には、遺伝子の方が不明な患者さん(症状からMLCと診断を受けられた方)、類似疾患(白質消失病)の患者さんもいらっしゃいます。

大きな予算がつくことで、MLC等の進行性白質脳症、白質ジストロフィー自体の知名度があがり遺伝性白質疾患の啓蒙になることも期待しています。

患者会の皆様全員が健やかで明るい未来を描けますよう、これからもより一層努力して参ります。